Stanovení MC a VaPÚ LPVO LYVDELZI – Výzva k součinnosti poskytování informací, 10. 10. 2025
Shrnutí: Ústav ve Výzvě k součinnosti mimo jiné požaduje, aby byl žadatelem navrhovaný komparátor LPVO IQIRVO, se kterým je aktuálně pod sp. zn. SUKLS36129/2025 vedeno SŘ o stanovení MC a VaPÚ, zohledněn pouze v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity, neboť v době hodnocení LPVO LYVDELZI ještě nemá stanovenou úhradu, a tedy neměl by být použit jako komparátor v základním scénáři.
V nadepsaném správním řízení o stanovení MC a VaPÚ LPVO LYVDELZI (LL seladelpar) v indikaci primární biliární cholangitida s nedostatečnou odpovědí nebo netolerancí kyseliny ursodeoxycholové předložil žadatel analýzu nákladové efektivity srovnávající hodnocenou intervenci s elafibranorem ± UDCA. Dne 10. 10. 2025 byla vydána Výzva k součinnosti poskytování informací, ve které Ústav v základním scénáři neakceptuje žadatelem navržený komparátor režim elafibranor ± UDCA, jelikož mu dosud nebyla přiznána úhrada z veřejného zdravotního pojištění a požaduje úpravu. V současnosti probíhá správní řízení vedené pod sp. zn. SUKLS36129/2025, v němž je stanovení úhrady elafibranoru (LP IQIRVO) posuzováno – nelze však předjímat výsledek tohoto správního řízení. Ústav uvádí, že srovnání s elafibranorem v současné době považuje za alternativní scénář.
Z hlediska analýzy dopadu na rozpočet obdobně Ústav požaduje, aby v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet nebyl režim elafibranor ± UDCA uvažován. Zároveň však Ústav požaduje předložení aktualizovaného alternativního scénáře, v němž režim elafibranor ± UDCA zahrnut v terapeutickém mixu bude, včetně analýzy senzitivity a scénáře z vládní a celospolečenské perspektivy.
Dále Ústav uvádí, že za relevantní komparátor v základním scénáři kromě BSC ± UDCA považuje rovněž fibráty ± UDCA, které dle Ústavu představují relevantní a v současnosti dostupný léčebný režim pro danou populaci pacientů a měl by být zahrnut pro srovnání. Každá žádost o stanovení výše a podmínek úhrady dle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění musí povinně obsahovat srovnání se všemi relevantními hrazenými komparátory. V této indikaci lze fibráty vnímat za off-label alternativu léčby.
Problematika režimu fibráty ± UDCA jako komparátoru v indikaci primární biliární cholangitida (PBC) byla řešena již ve SŘ vedeném pod sp. zn. SUKLS36129/2025. ČHS ČLS JEP se v tomto SŘ vyjádřila, že fibráty nejsou k léčbě PBC v EU registrovány, proto mohou být podle názoru odborné společnosti zvažovány v léčbě PBC pouze po vyčerpání možností léčby registrovanými léky, a tedy nemohou být považovány za rovnocennou alternativu k podání elafibranoru (nebo seladelparu). K tomu Ústav uvedl, že uznává preferenci registrovaných léčivých přípravků před off-label alternativami léčby, zastává však názor, že komparátorem je v klinické praxi obvyklý a hrazený terapeutický postup, který nemusí nezbytně být rovnocennou alternativou k předmětnému LP, což fibráty splňují (dle vyjádření odborné společnosti je ve druhé linii léčby 20 % pacientů léčeno fenofibrátem a problémy s jeho úhradou nejsou evidovány).
Ústav neakceptuje elafibranor jako komparátor v základním scénáři nákladové efektivity, jelikož je to v rozporu s definicí hodnocení nákladové efektivity dle § 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění: „…nákladová efektivita je hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění…“.