Stanovení MC a VaPÚ LPVO SKYCLARYS – Rozhodnutí MZ o odvolání ze dne 15. 10. 2025

SUKLS103005/2024

Shrnutí: MZ zamítá odvolání držitele LPVO SKYCLARYS proti negativnímu Rozhodnutí Ústavu, které bylo učiněno na podkladě negativního závazného stanoviska. Z rozhodnutí mimo jiné vyplývá, že přestože MAH nemá v SŘ dle ust. §39da ZVZP zahájeném na žádost ZP povinnost předkládat farmakoekonomické analýzy, poměr nákladů a přínosů je při úvaze o veřejném zájmu zohledněn a nepředložení analýzy nákladové efektivity zvyšuje nejistotu ohledně průkazu efektivity léčby. MZ v rozhodnutí také zdůrazňuje, že účinnost nelze odvozovat z registračního řízení, jelikož v průběhu řízení o stanovení VaPÚ je účinnost a bezpečnost hodnocena nezávisle na závěrech registračního řízení.

V dubnu roku 2024 podala VZP žádost o stanovení MC a VaPÚ LPVO SKYCLARYS, tedy žádost dle § 39da ZVZP. Předmětem žádosti je kromě MC stanovení úhrady v indikaci léčba Friedreichovy ataxie, přičemž LPVO SKYCLARYS je prvním a dosud jediným schváleným přípravkem určeným k léčbě tohoto vzácného onemocnění.

Poradním orgánem MZ ovšem nebylo stanovení úhrady doporučeno, mimo jiné z důvodu vysoké nejistoty spojené s dlouhodobým přínosem léčby (absence studie fáze III; nejasný klinický korelát pozorovaného zlepšení ve skórovacím systému; chybějící data z reálné klinické praxe; nemožnost identifikovat respondery a non-respondery; …), přičemž s léčbou jsou spojeny „extrémně vysoké náklady bez posouzení poměru přínosů/nákladů“ – žadatel totiž nepředložil analýzu nákladové efektivity (analýzu dopadu na rozpočet předložil), viz dále. V souladu s doporučením poradního orgánu vydalo MZ v únoru letošního roku negativní závazné stanovisko, na základě kterého vydal Ústav dne 24. 3. 2025 Rozhodnutí, proti němuž se MAH odvolal. Argumenty v odvolání byly mimo jiné následující:

• SŘ bylo zahájeno na žádost VZP – MAH v takovém případě nemá povinnost předkládat farmakoekonomické hodnocení a jeho nepředložení by nemělo být dáváno držiteli jakýmkoli způsobem k tíži. Otázka poměru přínosů a nákladů není v řízení dle § 39da relevantní, jelikož dle § 39da odst. 3 písm. i) ZVZP se k výsledkům analýzy nákladové efektivity při hodnocení otázky stanovení úhrady LPVO nepřihlíží.
• K pochybnostem o přínosu léčby MAH uvádí, že nepochybný přínos byl prokázán v registračním řízení a absence dlouhodobých účinnostních dat je u nových léčiv zcela očekávatelná a standardní.
• Slevu ve výši 70 % navrženou a požadovanou ZP k dosažení akceptovatelného dopadu na rozpočet považuje MAH za zcela arbitrární a nepřezkoumatelnou a připomíná, že ZP v minulosti při schvalování úhrady dle § 16 ZVZP akceptovaly slevu násobně nižší. Neakceptovatelnost dopadu na rozpočet tedy nebyla věcně a přezkoumatelně prokázána.

MZ v Rozhodnutí ze dne 15. 10. 2025 odvolání zamítá a napadené rozhodnutí Ústavu potvrzuje. Konkrétně tedy Rozhodnutí MZ vyplývá ze stanoviska ministra zdravotnictví, jak popsáno dále v závěru tohoto příspěvku. Argumentační body odvolatele byly vyřízeny v zásadě následovně:

• V SŘ zahájeném na žádost ZP MAH skutečně nemá povinnost předkládat farmakoekonomické analýzy, ale otázka přínosu léčby v kontextu vynaložených nákladů je zásadní okolností, ke které MZ a poradní orgán musí přihlížet. Nepředložení těchto podkladů tedy není důvodem k sankci, ale zvyšuje nejistotu ohledně efektivity léčby. Citované stanovisko ministra konkrétně obsahuje následující formulaci: „I když ICER formálně není rozhodné kritérium, poměr nákladů a přínosů zůstává implicitně přítomen při úvaze o veřejném zájmu.“ Dále pak ministr ve stanovisku uvádí, že: „(…) s léčbou jsou spojené tak extrémně vysoké náklady, že je možno i bez sofistikované studie konstatovat, že nákladová efektivita je velmi malá.“
• K držitelem proklamovanému průkazu klinického přínosu na základě proběhlého registračního řízení MZ zdůrazňuje, že účinnost a bezpečnost je – a musí být – hodnocena nezávisle na registračním řízení, což je přímo ukotveno v § 39da odst. 3 písm. a). Ministr ve stanovisku uvedl, že: „Absence dlouhodobých dat, validovaných biomarkerů a reálných dat z klinické praxe není výtkou k registraci, ale ke kvalitě důkazů, které měl poradní orgán k dispozici při rozhodování o úhradě.“ MZ potvrzuje, že vyjádřením nejistoty spojené s dlouhodobým přínosem léčby nedochází ke zpochybnění rozhodnutí o registraci.
• Argument ohledně výše úhrady, resp. slevy při úhradě dle § 16 ZVZP ministr považuje za „v zásadě zavádějící“, jelikož: „Skutečnost, že zdravotní pojišťovny hradí léčbu individuálně dle § 16 nevytváří automatické právo na úhradu v rámci standardního systému úhrady (…). To, že léčba byla dosud v rámci § 16 hrazena, nemá žádnou relevanci (tedy včetně výše slevy, která byla při úhradě dle § 16 akceptována) pro posouzení oprávněnosti plošné úhrady podle § 39da.“

Pokud odvolání směřuje proti obsahu závazného stanoviska, náleží jeho vypořádání nadřízenému orgánu – tedy ministru zdravotnictví. Ten vydal dne 4. 6. 2025 k této otázce své stanovisko, kterým potvrdil původní negativní závazné stanovisko. MZ je tedy při vydání rozhodnutí o odvolání tímto stanoviskem ministra striktně vázáno a nenáleží mu právo přezkoumávat dále obsah stanoviska ministra zdravotnictví ani závazného stanoviska.

V roce 2025 bylo dosud vydáno 12 závazných stanovisek MZ (dostupné na: Portál poradních orgánů, pracovních skupin a odborných komisí Ministerstva zdravotnictví), přičemž řízení s LPVO SKYCLARYS je jediným řízením zahájeným na základě doručení žádosti zdravotní pojišťovny. Možnost zahájení řízení dle § 39da na žádost ZP je ukotveno v ust. § 39da odst. 2, tedy:

„Žádost o stanovení výše a podmínek úhrady LPVO mohou podat MAH nebo ZP. Na náležitosti žádosti podané držitelem rozhodnutí o registraci se použije § 39f odst. 1, 5 a 6. Na náležitosti žádosti podané zdravotní pojišťovnou se použije § 39f odst. 1 a 5; k žádosti dále přiloží základní údaje o nákladech stávající léčby, odhad dopadů posuzovaného léčivého přípravku na prostředky zdravotního pojištění, odhad spotřeby léčivého přípravku a odhad počtu pacientů.“

Právě § 39f odst. 6, který není uveden jakožto aplikovaný v případě zahájení řízení na žádost ZP, ukotvuje povinnost předložení analýzy nákladové efektivity (písm. b)) a analýzy dopadu do rozpočtu (písm. d)). Držiteli v takovém případě tedy neplynou tyto povinnosti, ale, jak vyplývá z uvedeného rozhodnutí a stanoviska ministra zdravotnictví, nepředložení analýzy nákladové efektivity zvyšuje nejistotu ohledně průkazu efektivity léčby, zejména v případech, kdy je i bez zpracované analýzy očekávaný poměr nákladů vůči přínosům zřetelně vysoký.