Stanovení MC a VaPÚ LPVO FABHALTA – 2. HZ, 19. 11. 2025, SUKLS311241/2024

Shrnutí: Ústav vydal 2. HZ z důvodu aktualizovaných cenových referencí, nových podkladů a revize indikačního omezení, přičemž uznal klinický přínos léčby i benefit perorální formy, ale současně upozornil na vysokou míru nejistoty nepřímého srovnání s pegcetakoplanem. Hodnocení je konzistentní ve skutečnosti, že u vzácných onemocnění Ústav akceptuje vyšší míru nejistoty kvůli omezenosti dostupných dat a malému počtu pacientů.

V nadepsaném správním řízení o stanovení MC a VaPÚ LPVO FABHALTA (LL iptakopan; IPT) vydal Ústav 2. HZ. Ústav přistoupil k vydání 2. HZ namísto úpravy HZ s následujícím odůvodněním: „Ústav přistupuje k vydání druhé hodnotící zprávy z důvodu aktualizacecenových referencí, aktualizace analýzy dopadu na rozpočet a nových podkladů předložených žadatelem, které mění část hodnocení“, přičemž tento postup navrhl i sám držitel.

Oproti původní HZ byla z indikačního omezení odstraněna kritéria pro ukončení léčby. Úprava vychází ze stanoviska České hematologické společnosti, která doporučila tato kritéria nezahrnout pro nadbytečnost. Tato kritéria navíc nejsou uvedena ani v indikačním omezení komparátoru ASPAVELI. Na další úpravy indikačního omezení Ústav nepřistoupil, jelikož by mohly vést k zúžení cílové populace nesouladné s podklady a návrhem žadatele.

Validní data pro srovnání vlivu perorální formy oproti subkutánní léčbě PGC na kvalitu života nejsou k dispozici. Ústav však hodnotí perorální formu jako významný benefit. Dále Ústav komentuje metodologické limity nepřímého srovnání. Závěr, že IPT je přínosnější než PGC v první i druhé linii léčby, hodnotí jako vysoce nejistý. Ústav konstatuje, že přestože výši klinického přínosu nelze kvantifikovat s vysokou mírou jistoty, účinnost IPT je s ohledem na dostupné důkazy a kontext vzácného onemocnění považována za akceptovatelnou.V rámci hodnocení LPVO Ústav akceptoval klinický přínos LP FABHALTA navzdory omezené dostupnosti důkazů v kontextu vzácného onemocnění – kompromis mezi požadavkem na robustní klinickou evidenci a realitou extrémně malého počtu pacientů, přičemž akceptuje vyšší míru nejistoty. Ústav změnil své hodnocení v části návrhu indikačního omezení na základě zdůvodnění odborné společnosti, nepřistoupil však na zúžení cílové populace, které by bylo v rozporu s žadatelovou dispozicí