Stanovení VaPÚ LP FILSUVEZ; SUKLS281421/2024; Vyrozumění o závazném stanovisku MZ; 2. 2. 2026
Shrnutí: MZ nesouhlasí se stanovením úhrady LPVO FILSUVEZ pro terapii bulózní epidermolýzy (nemoc motýlích křídel), a to zejména z důvodu vysoké míry nejistoty klinických přínosů, nepříznivého poměru nákladů a přínosů a možného negativního dopadu na stabilitu veřejného zdravotního pojištění.
Správní řízení o stanovení VaPÚ LPVO FILSUVEZ (LL extrakt z březové kůry) v souladu s § 39da ZVZP bylo zahájeno 31. 10. 2024 doručením žádosti společnosti Chiesi. Dne 15. 12. 2025 postoupil Ústav MZ Upravenou hodnotící zprávu, v jejíž návaznosti bylo dne 29. 1. 2026 vydáno negativní závazné stanovisko MZ – souladné se závěrem poradního orgánu.
Poradní orgán si je vědom toho, že bulózní epidermolýza (nemoc motýlích křídel), pro kterou je LPVO FILSUVEZ indikován je nevyléčitelné, chronické, extrémně závažné onemocnění s rozsáhlými bolestivými ranami, častými infekcemi a výrazným dopadem na kvalitu života pacientů i jejich rodin a také, že se jedná o oblast s velmi vysokou nenaplněnou medicínskou potřebou. Členové chápou i apel odborných a pacientských organizací se zdůrazněním, že jakékoliv zrychlení hojení je klinicky významné. Poradní orgán uvedl, že musí zhodnotit všechny předložené důkazy, a to z hlediska celospolečenského zájmu, tedy nejen zájmu cílové skupiny, ale všech pacientů.
Ústav považuje za relevantní komparátor „standard of care“, nicméně uvádí, že dle dostupných podkladů lze LPVO pouze částečně porovnat se současným standardem léčby, neboť byl v klinické studii porovnáván s kontrolním gelem s obsahem olejů a vosků, který mohl mít vlastní léčivý účinek. Zároveň v rámci sekundárně sledovaných endpointů nebyly rozdíly statisticky signifikantní nebo nebyly statisticky vyhodnocovány. MZ považuje přínos léčby za omezený a klinicky nejistý, kvalita života se statisticky významně nezlepšila, chybí dlouhodobá data pro potvrzení stabilního efektu, náklady pro systém jsou významně vyšší než u stávající péče. K vyhodnocení celospolečenského a vládního dopadu uvádí, že efekt léčby na snížení zátěže pečovatelů je pouze teoretický a nebyly předloženy žádné důkazy o snížení čerpání dávek. MZ se odkazuje na hodnocení dalších HTA agentur, konkrétně polské a francouzské, které se taktéž ke stanovení úhrady postavily odmítavě.
Z pohledu časové prodlevy byl spis na MZ relativně krátce, jelikož od doby postoupení upravené hodnotící zprávy MZ do vydání závazného stanoviska MZ uplynulo „pouze“ 45 dnů v porovnání s průměrnými 59 dny za rok 2025 (viz zpravodaj ze dne 10. 12. 2025). Připomínáme, že zákonná lhůta je dle § 39da odst. 6 ZVZP 30 dnů.
Negativní stanoviska MZ nejsou po 4 letech účinnosti postupu dle § 39da ZVZP žádnou novinkou. Správní řízení s LPVO FILSUVEZ nám ukazuje, že ani indikace pro vzácné onemocnění s velmi silným povědomím veřejnosti, kterým nemoc motýlích křídel jednoznačně je, není zárukou úspěchu. Poradní orgán a také MZ se drží objektivních, relevantních a zhodnocených dat ve vztahu k reálnému klinickému přínosu a nákladnosti předmětné terapie.