Správní řízení SÚKL
Stanovení VaPÚ LP JEMPERLI – HZ (negativní), 17. 7. 2025, SUKLS97794/2025
Shrnutí: Ústav vydal negativní hodnotící zprávu ve SŘ o stanovení trvalé úhrady LP JEMPERLI, neboť předložená analýza nákladové efektivity obsahuje limitace, které neumožňují nákladovou efektivitu přípravku vyhodnotit – žadatel zvolil jako komparátor LP hrazený dle § 16 ZVZP a LP hrazený v režimu 1. dočasné úhrady.
LP JEMPERLI (LL dostarlimab) má nyní stanovenou 1. dočasnou úhradu v indikaci léčba dospělých pacientek s primárně pokročilým nebo rekurentním endometriálním karcinomem. Nadepsané SŘ o stanovení VaPÚ LP JEMPERLI je vedeno ve věci stanovení trvalé úhrady v téže indikaci.
Dne 17. 7. 2025 vložil Ústav do spisu předmětného SŘ negativní hodnotící zprávu – Ústav má za to, že žadatelem předložená analýza nákladové efektivity obsahuje limitace, které neumožňují nákladovou efektivitu přípravku vyhodnotit, a proto Ústav přípravek nemohl posoudit jako nákladově efektivní léčbu. Uvedená limitace spočívá ve výběru komparátorů – žadatel ve strukturovaném podání uvažoval u části pacientů v následné linii léčby rovněž kombinační terapii pembrolizumab + lenvatinib (LP KEYTRUDA a LP LENVIMA; kombinace hrazena v režimu 1. dočasné úhrady ve VILP), či monoterapii pembrolizumabem (LP KEYTRUDA hrazen přes §16).
Již ve Výzvě k součinnosti ze dne 26. 5. 2025 Ústav žadatele upozornil, že výše uvedené léčivé přípravky nelze s ohledem na jejich způsob úhrady akceptovat v základním scénáři ve SŘ o stanovení trvalé úhrady. Ústav požadoval tyto přípravky v základním scénáři neuvažovat a testovat je v alternativním scénáři. Žadatel k tomu v odpovědi na Výzvu uvedl, že požadavek Ústavu nereflektuje situaci v reálné klinické praxi, neboť přípravky uvažované v základním scénáři jsou v běžné praxi využívané, a proto je zařazení kombinace pembrolizumab + lenvatinib a monoterapie pembrolizumabem do základního scénáře je plně opodstatněné z hlediska klinické relevance.
Ústav v HZ k argumentům žadatele uvedl, že je zřejmé, že se tyto léčivé přípravky v klinické praxi využívají, ale přesto není opodstatněné v současné chvíli uvažovat kombinace pembrolizumab + lenvatinib, či monoterapii pembrolizumab v základním scénáři, jelikož monoterapie je hrazena přes § 16 ZVZP; kombinační terapie hrazená v režimu 1. dočasné úhrady (VILP) vyprší dne 01. 05. 2026 a nelze předjímat, zda dojde ke stanovení 2. dočasné úhrady (VILP). V základním scénáři Ústav nadále trvá na neuvažování kombinační terapie pembrolizumab + lenvatinib, či monoterapie pembrolizumab v následné linii léčby – tento scénář předložil žadatel pouze jako alternativní. Ke scénáři, který Ústav považuje za základní, navíc žadatel přes požadavek ve výzvě k součinnosti nepředložil analýzu senzitivity. Ústav proto vyhodnotil, že předložená analýza nákladové efektivity nesplňuje minimální požadavky na kvalitu, neboť Ústavu dosud nebyl předložen relevantní metodicky správný scénář včetně analýzy senzitivity a nákladovou efektivitu tak nelze s akceptovatelnou mírou nejistoty vyhodnotit. Léčivý přípravek tak nelze považovat za nákladově efektivní intervenci a Ústav proto navrhuje LP JEMPERLI úhradu nepřiznat.
Z § 15 odst. 8 ZVZP vyplývá, že „…nákladová efektivita je hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý.“
Dle § 16 ZVZP hradí zdravotní pojišťovna ve výjimečných případech zdravotní služby jinak ze zdravotního pojištění nehrazené, je-li poskytnutí takových zdravotních služeb jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce. Takový terapeutický postup nicméně z definice nelze považovat za obvyklý, a proto nemůže být komparátorem pro stanovení trvalé úhrady.
Z § 39d odst. 3 ZVZP vyplývá, že pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7 ZVZP. Přípravek hrazený v režimu dočasné úhrady tedy z principu nelze považovat v základním scénáři za komparátor pro prokázání nákladové efektivity pro stanovení trvalé úhrady.