Stanovení 1. dočasné VaPÚ LP ULTOMIRIS – Hodnotící zpráva (negativní) ze dne 2. 9. 2025
Shrnutí: Ústav vyhodnotil, že nebyla splněna podmínka VILP kritérií (dle § 39d odst. 2 písm. a) ZVZP), přestože prokázaný přínos léčby dosáhl statisticky významně zákonné hranice zlepšení o 30 %. Dle hodnocení Ústavu přínos ovšem nebyl klinický významný.
V uvedeném správním řízení žádá MAH přípravku ULTOMIRIS (léčivá látka ravulizumab) stanovení první dočasné (VILP) úhrady v indikaci přídatná léčba ke standardní terapii v léčbě dospělých pacientů s generalizovanou myastenia gravis (gMG), kteří vykazují pozitivitu na protilátky proti acetylcholinovému receptoru.
Pro naplnění podmínek stanovení dočasné VILP úhrady musí předmětná indikace splňovat kritérium vysoce závažného onemocnění a hodnocená intervence (HI) musí zároveň splňovat jednu z podmínek danou ustanovením § 39d odst. 2 ZVZP, dle volby žadatele tedy buď písmenem a): „primární klinicky významný cíl v klinické studii prokázal, že v hodnoceném parametru, který má dopad na kvalitu života, došlo alespoň k 30% zlepšení oproti hrazené léčbě“, nebo písmenem b).V předmětném řízení držitel požádal o zhodnocení dle písmene a).
Dne 2. 9. 2025 vydal Ústav negativní Hodnotící zprávu.
V té sice potvrzuje, že gMG splňuje kritéria vysoce závažného onemocnění, ale ravulizumab neprokázal klinicky významný přínos léčby. Primárním cílem v podkladové studii byla změna celkového skóre MG-ADL* ve 26. týdnu léčby, kdy byl pro HI prokázán statisticky významný rozdíl oproti placebu – konkrétně bylo výsledkem léčby zlepšení o 1,6 bodu (-3,1 vs. -1,4; p = 0,0009) MG-ADL. Ústav ovšem s odkazem na odbornou literaturu i stanovisko České neurologické společnosti ČLS JEP připomíná, že za minimální klinicky významnou změnu skóre MG-ADL lze považovat zlepšení o alespoň 2 body.
Ústav uvádí, že v případě, kdy výsledky v primárním cíli studie nelze vyhodnotit jako klinicky významné, nepovažuje hodnocení procentuálního rozdílu zlepšení při léčbě HI za relevantní.
Při hodnocení splnění VILP kritérií je třeba prokázat nejen dosažení 30% hranice zlepšení v primárním parametru (který v tomto případě studie bezpečně splňovala), ale přínos léčby musí být také klinicky významný. Tento parametr je přitom individuální pro každé vysoce závažné onemocnění a nelze univerzálně kvantifikovat.
Druhou cestou, která může být pro splnění VILP kritérií hodnocena, je dle písmene b) uvedeného ustanovení, které požaduje, že: (při léčbě HI) „se prokáže prodloužení střední doby celkového přežití alespoň o 30 % oproti hrazené léčbě, nejméně však o 3 měsíce“. Jak Ústav opakovaně připomíná, volba písmene ustanovení § 39d odst. 2 ZVZP, které má být Ústavem hodnoceno, je v rukou držitele.
*MG-ADL = subjektivní škála denních aktivit; 8 otázek; možno dosažení skóre 0-24 bodů.