Souběh právních úprav

Shrnutí: Řízení bylo zahájeno dne 9. 6. 2025, řídí se tedy zněním zákona o veřejném zdravotním pojištění (platným do 31. 12. 2025). Ústav vydal (po doplnění analýzy dopadu na rozpočet) druhou (tentokrát „pozitivní“) hodnotící zprávu, pro průkaz VILP v klinicky významném parametru PFS ovlivňujícím kvalitu života bylo dostačující doložení ≥30% zlepšení.

Podrobněji: V 1. HZ Ústav uznal klinický přínos, ale nenavrhl přiznání první dočasné úhrady VILP z důvodu nepřezkoumatelné analýzy dopadu na rozpočet. Po doplnění dat byla analýza rozpočtového dopadu vyhodnocena jako přezkoumatelná a v souladu s veřejným zájmem.
Ústav posuzoval inovativnost s ohledem na datum zahájení řízení podle § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. ve znění platném do 31. 12. 2025, který umožňoval uznat inovativnost při ≥30% zlepšení v klinicky významném parametru ovlivňujícím kvalitu života, bez nutnosti průkazu „prodloužení střední doby přežití bez progrese nejméně o 3 měsíce“, což bylo dostatečně průkazně doloženo.

HZ řízení VILP2 – TUKYSA (SÚKLS95234/2026)
Shrnutí: Řízení bylo zahájeno 27. 2. 2026, tedy již podle nového znění § 39d zákona o veřejném zdravotním pojištění (platného od 1. 1. 2026). Ústav vydal hodnotící zprávu s negativním závěrem, protože nebylo prokázáno splnění podmínek vysoké inovativnosti podle platného znění zákona.
Podrobněji: Ústav posuzoval inovativnost s ohledem na datum zahájení řízení podle § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., ve pozdějších předpisů (platném od 1. 1. 2026). V průběhu správního řízení Ústav ve výzvě k součinnosti ze dne 21. 4. 2026 požadoval doplnění průkazu splnění podmínek vysoké inovativnosti předložením důkazu o absolutním prodloužení přežití bez progrese (PFS) o minimálně tři měsíce. Doklady předložené žadatelem v reakci na výzvu však Ústav vyhodnotil jako nedostatečně spolehlivé. Proto došel k závěru, že TUKYSA nesplňuje podmínky vysoké inovativnosti dle § 39d odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění, a navrhl žádost o druhou dočasnou úhradu zamítnout a neprovést ani změnu maximální ceny.

Komentář: Datum zahájení řízení určuje, které znění zákona č. 48/1997 Sb. se použije. To je zásadní, protože stará a nová legislativa mají odlišné požadavky na prokázání vysoké inovativnosti (znění zákona do 31. 12. 2025 je v písmenu a) méně přísné, znění platné od 1. 1. 2026 zas umožňuje přiznat status vysoké inovativnosti LP s podmínečnou registrací, který nemá hrazenou alteranativu).

Pro srovnání:
Znění platné do 31. 12. 2025 Aktuální znění
Za vysoce inovativní lze označit léčivý přípravek určený pro léčbu vysoce závažného onemocnění… (beze změny)
Dostupné údaje o takovém vysoce inovativním léčivém přípravku musí dostatečně průkazně odůvodnit jeho přínos pro léčbu vysoce závažného onemocnění, a to tím, že

1. primární klinicky významný cíl v klinické studii prokázal, že v hodnoceném parametru, který má dopad na kvalitu života, došlo alespoň k 30% zlepšení oproti hrazené léčbě, nebo a) primární klinicky významný cíl v klinické studii hodnoceného přípravku prokázal, že v hodnoceném parametru, který má dopad na kvalitu života, došlo v případě přímého srovnání alespoň k 30% zlepšení, v případě nepřímého srovnání došlo alespoň k 35% zlepšení oproti hrazené léčbě, v případě parametru přežití bez progrese došlo současně k prodloužení střední doby přežití bez progrese nejméně o 3 měsíce, nebo
2. se prokáže prodloužení střední doby celkového přežití alespoň o 30 % oproti hrazené léčbě, nejméně však o 3 měsíce.
3. se prokáže prodloužení střední doby celkového přežití alespoň o 30 % oproti hrazené léčbě, nejméně však o 3 měsíce, v případě nedosažení střední doby přežití je prokázáno snížení poměru rizik celkového přežití alespoň o 35 % oproti hrazené léčbě, nebo
4. se jedná o přípravek s podmínečnou registrací podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/200476), pokud nemá jinou alternativu se stanovenou trvalou nebo dočasnou úhradou z prostředků zdravotního pojištění nebo je tato alternativa léčbou podpůrnou nebo symptomatickou, …

Komentář: Žádost o stanovení druhé dočasné úhrady VILP2 je třeba pečlivě připravit tak, aby bylo náležitě (s dostatečnou jistotou a přezkoumatelně) doloženo splnění zákonných podmínek vysoké inovativnosti i podle nové legislativy (dle níž je posuzováno splnění statutu VILP pro druhou dočasnou úhradu). Pokud toto není možné, je třeba podat žádost o stanovení standardní trvalé úhrady s podmínkou průkazu analýzy nákladové efektivity. Na uvedené je nutno pamatovat včas, aby nedošlo k nežádoucímu výpadku úhrady léčivého přípravku s negativními důsledky pro klinickou praxii pacienty.

Jana Mazelová CEEOR