Správní řízení o stanovení MC a první dočasné VaPÚ VILP BEYONTTRA – Hodnotící zpráva, 7. 11. 2025
Shrnutí: Ústav navrhl nepřiznat první dočasnou úhradu pro přípravek BEYONTTRA. Důvodem je skutečnost, že náklady v analýze dopadu na rozpočet vycházejí z metodicky chybně zpracované analýzy nákladové efektivity. Z tohoto důvodu nebylo možné vyhodnotit dopad na rozpočet a tedy nebyla splněna podmínka souladu s veřejným zájmem.
Pro VILP BEYONTTRA (LL akoramidis) je vedeno nadepsané správní řízení o stanovení první dočasné (VILP) úhrady v indikaci léčba transthyretinové amyloidózy divokého typu s kardiomyopatií (zkráceno). Dne 7. 11. 2025 vydal Ústav hodnotící zprávu, ve které potvrzuje splnění kritéria vysoké inovativnosti hodnoceného přípravku. Hodnotící zpráva je nicméně negativní z důvodu nesouladu stanovení dočasné úhrady s veřejným zájmem.
Ústav upozorňuje, že předložená analýza nákladové efektivity obsahovala závažné metodologické nedostatky. Zejména:
- Nepřezkoumatelné začlenění funkční třídy NYHA jako prediktoru přežití, které mohlo vést ke dvojímu započtení vlivu na úmrtnost.
- Nerelevantní farmaceutické náklady – žadatel použil nižší cenu, než jaká odpovídá aktuálním údajům.
- Chybějící nebo nedostatečně doložené údaje o kvalitě života.
- Nevhodný způsob extrapolace času do ukončení léčby akoramidisu, který neodpovídá Ústavem preferovanému způsobu extrapolace.
Nákladovou efektivitu tak nelze s akceptovatelnou mírou nejistoty vyhodnotit, což ovšem vzhledem k inovativnosti přípravku není s ohledem na ustanovení § 39d odst. 3 ZVZP pro účely dočasné VILP úhrady vyžadováno. Náklady vstupující do analýzy dopadu na rozpočet (BIA) ovšem vycházejí právě z metodicky chybné analýzy nákladové efektivity – BIA tedy nebyla Ústavem akceptována a dopad na veřejné zdravotní pojištění tedy nelze spolehlivě vyhodnotit, což Ústav považuje za nesplnění podmínky souladu s veřejným zájmem podle ustanovení § 39d odst. 1 ZVZP.
Pro VILP není splnění podmínky nákladové efektivity podmínkou pro přiznání dočasné úhrady. Přesto, pokud je analýza nákladové efektivity zpracována chybně a její výstupy jsou použity v analýze dopadu na rozpočet, Ústav úhradu nepřizná. V tomto případě právě parametry z metodicky vadné analýzy nákladové efektivity vstupovalyi do BIA a tím vedly k její nepřezkoumatelnosti a k závěru, že nebyl prokázán soulad s veřejným zájmem a tedy nebyla splněna podmínka pro přiznání dočasné úhrady.
Správní řízení o stanovení první dočasné úhrady VILP BEYONTTRA v indikaci vzácného onemocnění bylo původně vedeno jako řízení o stanovení trvalé úhrady dle § 39g odst. 1-8 ZVZP. Nicméně na základě stanovisek MZ v této věci ze dne 7. 4. 2025 a 27. 6. 2025 není možné použít LPVO jako komparátor pro základní scénář nákladové efektivity. V druhém zmíněném stanovisku ze dne 27. 6. 2025 MZ doporučovalo držitelům využít institutu dočasné úhrady dle § 39d ZVZP, jak jsme vás v dříve vydaných zpravodajích informovali. I pokud bude VILP BEYONTTRA stanovena první a následně druhá dočasná úhrada, jedná se o dočasné řešení, jelikož pro inovativní terapie bude dosažení nákladové efektivity oproti standardu péče mimo LPVO (tj. obvykle placebo/BSC) jen stěží dosažitelné.