Správní řízení SÚKL
Správní řízení o stanovení MC a VaPÚ LP ANDEMBRY – Výzva k součinnosti, 26. 5. 2025
Shrnutí: LPVO s úhradou stanovenou dle § 39da ZVZP nemůže být ve správním řízení dle § 39g ZVZP v základním scénáři považován za komparátor pro posouzení nákladové efektivity hodnocené intervence, nicméně pro posouzení komparativní účinnosti, bezpečnosti a analýzy dopadu na rozpočet LPVO relevantním komparátorem je.
Nadepsané správní řízení bylo zahájeno dne 12. 3. 2025 doručením žádosti MAHa LP ANDEMBRY (garadacimab, indikace – rutinní prevence atak hereditárního angioedému). Dne 26. 5. 2025 vložil Ústav do spisu Výzvu k součinnosti, ve které vyzývá žadatele, aby byla v základním scénáři doložena odpovídající analýza nákladové efektivity ve srovnání s placebem pro populaci pacientů naivních a předléčených tranexámovou kyselinou. Stávající analýzu minimalizace nákladů oproti komparátoru lanadelumab (LPVO TAKHZYRO) pro výše uvedenou populaci Ústav považuje za alternativní scénář.
Pro LP ANDEMBRY je žádáno o trvalou úhradu dle § 39g ZVZP. Žadatel zvolil na základě doporučených postupů a Databáze primárních imunodeficiencí jako komparátor pro analýzu nákladové efektivity v populaci naivní a předléčení tranexámovou kyselinou LPVO TAKHZYRO (LL lanadelumab). Ústav s odkazem na stanovisko MZ ze dne 7. 4. 2025 požaduje pro tuto populaci jako relevantní komparátor také placebo.
Ze stanoviska MZ vyplývá, že LPVO nemůže být použit jako komparátor pro posouzení nákladové efektivity hodnocené intervence v základním scénáři pro stanovení trvalé úhrady, a proto Ústav požaduje srovnání s placebem. Definice účelné terapeutické intervence pro LPVO v rámci stanovení úhrady podle § 39da ZVZP je totiž odlišná od definice účelné terapeutické intervence pro LP v rámci stanovení úhrady v, tzv. trvalé úhradě. Pro stanovení trvalé úhrady platí podle § 15 odst. 7 věty druhé ZVZP, že: „Účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby při zachování nákladové efektivity“.
LPVO nemusel naplnit podmínku účelné terapeutické intervence ve smyslu požadavků kladených ZVZP na LP v, tzv. trvalé úhradě. Podle § 15 odst. 7 věty třetí ZVZP totiž platí, že: „Jde-li o LPVO podle § 39da, účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě vzácného onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby, pokud farmakoterapeutické ovlivnění tohoto onemocnění má celospolečenský význam a finanční dopad do systému zdravotního pojištění (…) je v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ Odlišný způsob nazírání na splnění požadavku účelné terapeutické intervence v řízení o stanovení nebo změně VaPÚ LPVO podle § 39da ZVZP oproti LP v, tzv. trvalé úhradě, je pak také vyjádřen v § 39da odst. 3 písm. i) ZVZP, podle něhož platí, že: „V řízení o stanovení výše a podmínek úhrady se u léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění posuzují analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednění jejího výsledku v podobě poměru inkrementálních nákladů a přínosů.“
Dle stanoviska MZ tedy nelze při prokazování účelné terapeutické intervence LP, který vstupuje do, tzv. trvalé úhrady, vycházet z prokázané účelné terapeutické intervence LPVO, jenž do systému úhrad vstoupil postupem dle § 39da ZVZP. Jedná se o dva různé typy účelné terapeutické intervence, které vyžadují prokázání odlišných okolností a uplatní se v jiných typech řízeních. Proto mezi nimi není možné učinit rovnítko a předpokládat, že LPVO s úhradou stanovenou dle § 39da ZVZP rovněž splňuje podmínku účelné terapeutické intervence dle § 15 odst. 7 věty druhé ZVZP.
Predikci toho, jak by Ústav o LPVO jako o komparátoru ve standardním správním řízení rozhodoval bez vydání stanoviska MZ, lze odvodit z HZ vydané ve správním řízení o stanovení MC a VaPÚ LP ORLADEYO (berotralstat) (SUKLS333728/2024), který je indikovaný pro stejnou populaci pacientů a ve stejné linii léčby jako LP ANDEMBRY. Ústav za relevantní komparátor bez jakýchkoliv pochyb označil LPVO TAKHZYRO.
MZ zmíněným stanoviskem ovlivňuje rozhodovací praxi Ústavu ještě dříve, než by na něj standardně přišla řada v odvolacím řízení. Postupy dle stanoviska MZ jsou aplikovány i na správní řízení zahájená před vydáním předmětného stanoviska, což narušuje legitimní očekávání MAHů od správních řízení. Identifikace LPVO jako komparátoru se netýká pouze správního řízení s LP ANDEMBRY, ale také dalších dříve zahájených správních řízení s LP ORLADEYO (SUKLS333728/2024) a LP BEYONTTRA (SUKLS107968/2025).