Stanovení MC a VaPÚ LP EVRYSDI – Vyrozumění o zahájeném SŘ; 9. 12. 2025; SUKLS509617/2025

Shrnutí: Stanovení MC a VaPÚ nových SÚKL kódů LP EVRYSDI k trvale hrazeným SÚKL kódům LPVO EVRYSDI. MAH se marně pokoušel o vstup nových SÚKL kódů prostřednictvím podobného přípravku i individuálního SŘ dle § 39g ZVZP. Novou cestu do systému úhrad nově nalezl ve stanovení dočasné úhrady VILP, kde nejsou LPVO komparátorem pro splnění kritérií VILP a zároveň není třeba prokázat nákladovou efektivitu.

Žádost o stanovení MC a VaPÚ LP EVRYSDI postupem dle podobného přípravku byla podána již 11. 6. 2025. Ústav podání zhodnotil negativně s odůvodněním, že posuzovaný přípravek má odlišnou lékovou formu, a zároveň neexistuje vhodný vzorový přípravek, který by požadavek obdobné lékové formy splnil. O tomto zhodnocení jsme Vás informovali ve zpravodaji z 25. 6. 2025.

Na základě souhlasu MAH se zastavením správního řízení bylo zahájeno ISŘ dle § 39g odst. 1 až 8 ZVZP. Ústav původní žádost posoudil ve smyslu § 39f ZVZP a seznal, že trpí podstatnými vadami. MAH byl vyzván k odstranění vad podání a doložení komplexního posouzení klinického přínosu a hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet. Za relevantní komparátory Ústav označil podpůrnou terapii, hrazený LPVO EVRYSDI a dále hrazený LPVO SPINRAZA. Pro prokázání nákladové efektivity je relevantním komparátorem pouze podpůrná terapie, na základě stanoviska MZ nepovažuje Ústav LPVO za relevantní komparátory z důvodu odlišné definice účelné terapeutické intervence. MAH požadované nepředložil, ale argumentoval bioekvivalencí předmětných LP EVRYSDI a LPVO EVRYSDI. Ústav uvedl, že pouze s odkazem na bioekvivalenci nelze stanovit výši a podmínky úhrady, jelikož srovnání s takovým léčivým přípravkem nijak nemůže prokazovat splnění podmínky účelné terapeutické intervence. Správní řízení Ústav z důvodu neodstranění vad žádosti zastavil.

Dne 9. 12. 2025 Ústav vydal Vyrozumění o zahájeném správním řízení – tentokrát postupem dle § 39d ZVZP. MAH se rozhodl pro vstup prostřednictvím stanovení dočasné úhrady VILP EVRYSDI.

Problematika stanovení VaPÚ nových SÚKL kódů k již hrazeným SÚKL kódům LPVO přípravků má několik řešení. Ústředním motivem je definice účelné terapeutické intervence dle § 15 odst. 7 ZVZP a její odlišnosti u přípravků v trvalé úhradě postupem dle § 39g ZVZP a postupem dle § 39da ZVZP. V případě aktivní orphan designace přichází v úvahu stanovení postupem dle § 39da ZVZP, kompletně se všemi náležitostmi včetně zasedání poradního orgánu, vydání závazného stanoviska MZ a následně rozhodnutí Ústavu. Přípravky bez orphan designace mohou vstoupit do trvalé úhrady postupem dle § 39g za předpokladu prokázání nákladové efektivity. V případě totožnosti síly, velikosti balení, lékové formy, registračního čísla, cesty podání i vnitřního obalu je možný přepis úhrady ze stávajících kódů. MAH se rozhodl u LP EVRYSDI bez aktivní orphan designace pro stanovení dočasné úhrady. Výhodou tohoto postupu je, že pro splnění kritérií VILP nejsou LPVO komparátorem a zároveň prokázání nákladové efektivity VILP není formálně požadováno. Podmínky splnění VILP kritérií se upravují od 1. 1. 2026. S ohledem na předložené podání a vybraná kritéria VILP se nabízí otázka, zda neměl MAH vyčkat na změnu legislativy, která v případě § 39d odst. 2 písm. a) ZVZP rozlišuje mezi přímým a nepřímým porovnáním a v písm. b) nabízí v případě nedosažení střední doby přežití prokázání snížení poměru rizik celkového přežití alespoň o 35 % oproti hrazené léčbě.