Stanovení MC a VaPÚ LP OMVOH – Výzva k součinnosti, 15. 8. 2025
Shrnutí: MAH v analýze nákladové efektivity neuvažoval ustekinumab jako relevantní komparátor pro 2. linii léčby Crohnovy choroby, jelikož ustekinumab se aktuálně stává standardem 1. linie léčby tohoto onemocnění. Ústav tuto argumentaci neakceptuje, jelikož v současné době je ustekinumab obvyklou léčbou v předmětné indikaci, tedy ve 2. linii léčby.
V nadepsaném správním řízení žádá MAH o stanovení MC a VaPÚ pro LP OMVOH (léčivá látka mirikizumab) v indikaci 2. a vyšší linie biologické/cílené léčby těžké aktivní Crohnovy choroby. Proodlišné SÚKL kódy LP OMVOH již byla stanovena úhrada v indikaci 2. a vyšší linie biologické/cílené léčby středně těžké až těžké ulcerózní kolitidy.
MAH v podání za relevantní komparátory považuje vedolizumab, risankizumab a upadacitinib. Ustekinumab, který má v předmětné indikaci taktéž stanovenou úhradu, MAH za relevantní komparátor nepovažuje s odůvodněním, že ustekinumab se stává standardem 1. linie biologické léčby Crohnovy choroby a jeho využívání v následných liniích klesá a bude klesat.
Tato argumentace ale nebyla v souladu s postojem Ústavu, který dne 15. 8. 2025 vyvěsil předmětnou Výzvu k součinnosti adresovanou MAHovi. V té uvádí, že z uvedené argumentace ohledně klesajícího využití ustekinumabu ve vyšších liniích léčby nevyplývá, že by ustekinumab v současné době nebyl obvyklým terapeutickým postupem ve druhé a vyšších liniích léčby. Ústav tedy ustekinumab považuje za relevantní komparátor a požaduje jeho zahrnutí do analýzy nákladové efektivity, respektive s ohledem na obdobnou účinnost ustekinumabu a mirikizumabu předložení analýzy typu CMA oproti tomuto komparátoru.
Ohledně analýzy dopadu na rozpočet (dále jen „BIA“) Ústav připomíná, že léčebné režimy zahrnuté do BIA by měly korespondovat s komparátory uvažovanými v analýze nákladové efektivity – v BIA má tedy být ustekinumab zahrnut taktéž. V návaznosti na uvedené Ústav požaduje předložení aktualizovaných analýz senzitivity analýzy nákladové efektivity a BIA.
Definice komparátoru vyplývá z ustanovení § 15 odst. 8 ZVZP, tedy: „(…) nákladová efektivita je hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý (…)“ Dle tohoto ustanovení tedy nelze vyloučit komparátor s ohledem na potenciální odklon od užívání komparátoru v předmětné indikaci v budoucnu, třebaže by taková úvaha byla podložena daty z klinické praxe a potvrzena prognózou odborníků.