Stanovení MC a VaPÚ LPVO MINJUVI – negativní rozhodnutí ze dne 19. 9. 2025
Shrnutí: Na základě četných limitací v klinické evidenci a v rámci managementu léčby Ústav rozhodl LPVO MINJUVI nepřiznat úhradu ze zdravotního pojištění.
Ústav vydal dne 19. 9. 2025 ve SŘ o stanovení MC a VaPÚ LPVO MINJUVI (LL tafasitamab) negativní rozhodnutí, ve kterém nepřiznal předmětnému LPVO úhradu ze zdravotního pojištění. LPVO MINJUVI byl Evropskou agenturou pro léčivé přípravky podmínečně registrován na základě výstupů jednoramenné nezaslepené multicentrické studie fáze II.
Jelikož registrační studií byla jednoramenná studie L-MIND, na jejímž základě získal LP MINJUVI podmínečnou registraci, je hlavní limitací klinické evidence zejména absence jakýchkoli randomizovaných dat a nutnost provedení neukotvených nepřímých srovnání. StudieL-MIND navíc používá jako primární výstup zástupný parametr ORR (objektivní odpověď), což zvyšuje riziko nadhodnocení účinnosti léčby. Dále také chybějící data o kvalitě života pacientů léčených tafasitamabem oslabují důvěryhodnost přínosu léčby. Z důkazů ve spise také vyplynulo, že výsledky z klinické praxe v USA ukazují na horší výstupy než ve studii L-MIND, což zpochybňuje přenositelnost výsledků do reálného prostředí.
MZ ČR v Závazném stanovisku ze dne 21. 8. 2025 také uvádí, že někteří členové poradního orgánu vyjádřili pochybnosti ohledně výběru pacientů pro léčbu v první linii, kdy byli specificky vybráni pacienti ve velmi dobrém stavu výkonnosti. Po prostudování důkazů se členové poradního orgánu shodli, že není zřejmé, který z komparátorů bude LPVO MINJUVI, v případě jeho zařazení do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění, nahrazovat.
Poradní orgán rovněž shledal, že LPVO MINJUVI je zařazen do druhé linie léčby, aniž by bylo specifikováno, za jakých podmínek jej preferovat a v jaké kombinaci. V praxi se tedy aplikuje intuitivně dle osobního názoru ošetřujícího hematologa, jelikož navrhovaná nová léčba není zatím natolik rozšířená, aby se dostala do doporučených postupů s jednoznačnou definicí a postavením v terapeutickém schématu. Nedostatek důkazů o účinnosti vnímal poradní orgán jako stěžejní a stejně znepokojivě vnímá i nejistotu v rámci managementu léčby.
Ústav na základě závazného stanoviska MZ ČR rozhodl úhradu LPVO MINJUVI nepřiznat. MZ ČR na závěr Závazného stanoviska uvedlo, že v roce 2026 má být dokončena a vyhodnocena jedna ze dvou aktuálně realizovaných studií, a lze předpokládat, že výsledky by mohly chybějící důkazy doplnit a žádost by mohla být znovu podána.