Stanovení MC a VaPÚ VILP JAYPIRICA – SUKLS16563/2024; Rozhodnutí MZ; 12. 2. 2026
Shrnutí: MZ odmítlo naivní srovnání studie BRUIN s daty z české praxe jako metodologicky nedostatečné a potvrdilo, že pro přiznání statutu VILP musí být prodloužení celkového přežití doloženo dostatečně průkaznými, nikoli pouze orientačními daty.
Ministerstvo zdravotnictví se v rozhodnutí č. j. MZDR 33199/2024-2/OLZP detailně vypořádalo s argumentací odvolatele ohledně naivního srovnání výsledků studie BRUIN s daty z české klinické praxe. Klíčovým bodem bylo, zda takto předložené srovnání může představovat „dostatečně průkazné“ údaje ve smyslu § 39d odst. 2 písm. b) ZVZP, a tedy unést důkazní břemeno pro přiznání statutu VILP.
Odvolatel předložil analýzu, v níž porovnal medián OS pacientů léčených pirtobrutinibem ve studii BRUIN s několika kohortami pacientů léčených v české praxi, včetně pacientů indikovaných k CAR-T terapii. Jednalo se o naivní srovnání, žadatel poukázal na omezenou velikost vzorku a nemožnost robustního matchingu. Přesto dovozoval, že rozdíly v OS výrazně převyšují zákonný práh 30 % a tří měsíců, a poskytují tak dostatečný prostor i pro zohlednění nejistot.
MZ tuto konstrukci odmítlo. Jednak zpochybnilo samotný údaj o mediánu OS 23,5 měsíce pro pirtobrutinib, který byl převzat pouze z konferenčního abstraktu, a tudíž podle něj nepředstavuje dostatečně průkazný podklad. Jednak akcentovalo, že naivní porovnání bez adekvátního statistického zpracování, bez kontroly klíčových prognostických faktorů a bez jasného vymezení počátku sledování nemůže splnit zákonný požadavek „dostatečně průkazného“ odůvodnění přínosu. Orientační charakter takového srovnání podle MZ neumožňuje spolehlivě vyloučit, že zjištěné rozdíly nejsou důsledkem selekce pacientů či náhody.
Rozhodnutí je v tomto ohledu významné tím, že poměrně striktně vymezuje důkazní standard pro § 39d odst. 2 písm. b). Ministerstvo výslovně zdůrazňuje, že zákonodárce zde nepracuje s jakýmikoli dostupnými údaji, ale s údaji „dostatečně průkaznými“. Naivní srovnání – byť podložené reálnými daty z klinické praxe – je tak bez dalšího považováno za metodologicky nedostatečné pro prokázání prodloužení OS oproti hrazené léčbě.