Stanovení první dočasné úhrady LP ADCETRIS; SUKLS442221/2025; Výzva k součinnosti; 14. 1. 2026

Shrnutí: Ústav pro vyhodnocení splnění podmínek VILP vyžaduje prokázání vysoké závažnosti onemocnění, v tomto SŘ konkrétně porovnáním mediánů přežití pacientů s pokročilým klasickým Hodgkinovým lymfomem a přežití obecné populace.

Cílovou populací podání jsou pacienti s dosud neléčeným CD30+ Hodgkinovým lymfomem pokročilého stádia. Žadatel navrhuje posouzení kritérií VILP dle ustanovení § 39d odst. 2 písm. a) ZVZP (ve znění před 1. 1. 2026; žádost byla podána 28. 10. 2025): 

„Za vysoce inovativní lze označit léčivý přípravek určený pro léčbu vysoce závažného onemocnění, kterým se rozumí onemocnění vyžadující trvalou nebo dlouhodobou hospitalizaci, onemocnění vedoucí k častým opakovaným hospitalizacím po dobu několika let nebo k invaliditě, onemocnění, které má za následek trvalé závažné poškození zdraví, úplnou nebo téměř úplnou ztrátu zraku, sluchu, řeči nebo pohybu, nebo onemocnění, které zkracuje předpokládanou délku života více než o 20 %. Dostupné údaje o takovém vysoce inovativním léčivém přípravku musí dostatečně průkazně odůvodnit jeho přínos pro léčbu vysoce závažného onemocnění, a to tím, že primární klinicky významný cíl v klinické studii prokázal, že v hodnoceném parametru, který má dopad na kvalitu života, došlo alespoň k 30% zlepšení oproti hrazené léčbě.“

Splnění kritéria určení pro léčbu vysoce závažného onemocnění zdůvodňuje tak, že v případě neléčeného, nově diagnostikovaného onemocnění bylo pozorované 5leté přežití nižší než 10 %. Při úvodní léčbě cytostatikem byl medián celkového přežití roven 16 měsícům a 5leté přežití dosahovalo 5 %. Zároveň uvádí, že relativní 15leté přežití pacientů s Hodgkinovým lymfomem relativně k obecné populaci bylo 79,7 %, u pacientů s pokročilým stádiem dokonce jen 73,8 %, což představuje o 26,2 % nižší přežití, než je přežití obecné populace. Žadatel dále odkázal na data z národního onkologického registru, který poskytuje data o relativním přežití v diagnóze Hodgkinova lymfomu v České republice.

Ústav ve výzvě k součinnosti uvádí, že žadatel porovnává četnosti pacientů žijících v 5 a 15 letech od stanovení diagnózy, není však doložen medián přežívání pacientů (a tedy nelze dojít k závěru co se týče míry zkrácení očekávané délky života). Ústav proto požaduje porovnání mediánů přežití.

V rámci hodnocení splnění kritérií VILP — konkrétně určení pro léčbu vysoce závažného onemocnění — zaznívá důrazný požadavek na prokazatelné doložení zkrácení očekávané délky života alespoň o 20 %, který nelze nahradit vyhodnocením relativního přežití v určitém časovém horizontu (např. 5 či 15 let od diagnózy). Ústav požaduje porovnání mediánů přežití. Při přípravě podkladů proto doporučujeme zohlednit dostupnost relevantních epidemiologických a klinických dat a počítat s potřebou robustní analytické argumentace.