Stanovení VaPÚ LP OMJJARA – Hodnotící zpráva ze dne 21. 10. 2025
Shrnutí: Ústav navrhuje žádosti nevyhovět, jelikož analýza nákladové efektivity nesplňuje minimální požadavky na kvalitu. Ústav nesouhlasí s vypočtenými náklady na následnou léčbu, respektive nezahrnutí ruxolitinibu do těchto nákladů. Mimo jiné se odkazuje na citlivost modelu na tento parametr, a proto nepřezkoumatelnost zmíněného vstupu považuje za zásadní limitaci.
Žádost o stanovení VaPÚ LP OMJJARA (LL momelotinib) byla podána 30. 5. 2025. Držitel rozhodnutí o registraci žádá o stanovení úhrady v indikacích léčba splenomegalie a/nebo klinicky významných příznaků se středně závažnou až závažnou anémií, s myelofibrózou u pacientů, kteří byli léčeni ruxolitinibem (značně zkráceno).
Dne 21. 10. 2025 vyvěsil Ústav Sdělení o ukončení zjišťování podkladů pro rozhodnutí a do spisu vložil negativní hodnotící zprávu (HZ), jelikož LP nesplňuje podmínky účelné terapeutické intervence v souladu s ustanovením § 15 odst. 6) a 8) ZVZP. Důvody pro návrh nepřiznání úhrady jsou spojené zejména s analýzou nákladové efektivity a analýzou dopadu na rozpočet.
Ústav s ohledem na prokázání signifikantně vyššího klinického přínosu hodnocené intervence ve srovnání s BAT (best available therapy) u populace předléčené ruxolitinibem akceptuje analýzu nákladové efektivity typu CUA. Ústav považuje náklady na následnou léčbu za nepřezkoumatelné, jelikož žadatel v modelu neuvažoval opětovné nasazení ruxolitinibu po hodnocené intervenci. Tvrzení žadatele o tom, že ruxolitinib nebude v následné léčbě znovu nasazován, není podpořeno důkazy a opírá se pouze o názor zahraničních klinických expertů, který obsahuje rozporná tvrzení. Ústav považuje takový scénář za klinicky nepravděpodobný. Klinická doporučení říkají, že pokud pacient přeruší léčbu JAKi (př. momelotinibu), dochází k návratu příznaků onemocnění, proto je doporučováno opětovné nasazení JAKi, aby byla zachována klinická odpověď. Dostupné údaje nenaznačují, že by ruxolitinib nemohl být v následné léčbě nasazen. Vzhledem k nízkému přínosu QALY je analýza vysoce citlivá na změnu nákladů, a proto je nepřezkoumatelnost nákladů na následnou péči zásadní limitací. Žadatel navíc netestoval změny nákladů (zahrnutí ruxolitinibu) v rámci analýzy senzitivity.
Analýzu dopadu na rozpočet nepovažuje Ústav za relevantní, jelikož náklady vycházejí z metodicky nesprávného scénáře nákladové efektivity.
Ústav v daném SŘ využívá závěr analýzy senzitivity jako argument pro důležitost parametru nákladů na následnou léčbu v analýze nákladové efektivity. Je otázkou, kde je hranice „citlivosti“, kdy by Ústav v obdobném případě akceptoval nelokalizované zahraniční údaje o následné léčbě.