Stanovisko MZ ke správním řízením o orphan indikaci pro LP bez statusu LPVO

MZ svým stanoviskem ze dne 27. 6. 2025 upravuje podmínky, za kterých je možné zahájit a vést správní řízení o stanovení VaPÚ v indikaci vzácného onemocnění pro přípravky, které nemají status LPVO.

LP určené k léčbě vzácných onemocnění, které však nemají status orphan drug dle příslušné legislativy, nelze považovat za LPVO. Z tohoto důvodu nemohou vstoupit do systému úhrad prostřednictvím § 39da ZVZP, a to i přesto, že jejich cílovou indikací jsou vzácná onemocnění. Pro zařazení do systému úhrad tak musí využít jiný legislativní postup.

Tím může být tzv. trvalá úhrada stanovená dle § 39g ZVZP, nebo, v případě splnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP, dočasná úhrada dle § 39d ZVZP.

Právě druhý jmenovaný přístup MZ doporučuje a svým stanoviskem upravuje podmínky tohoto postupu.

V případě postupu dle § 39d ZVZP se splnění VILP kritérií hodnotí ve srovnání s přípravky se stanovenou trvalou úhradou (dle § 39g ZVZP nebo § 39i ZVZP), nikoli ve srovnání s LPVO (dle § 39da ZVZP). Tento postup dle MZ brání neodůvodněnému zvyšování požadavků, které by jinak byly kladeny na předmětný VILP vstupující do systému úhrad. Pro srovnání s LPVO je ovšem třeba předložit podklady prokazující dosažení srovnatelného nebo vyššího účinku v posuzované indikaci.

Farmakoekonomické hodnocení musí být zpracováno i v řízení o dočasné VILP úhradě dle § 39d ZVZP. Analýza nákladové efektivity se má v takovém případěv základním scénáři provádět vůči LP s trvalou úhradou dle § 39g ZVZP nebo § 39i ZVZP. LPVO má být jako komparátor uvažován v alternativním scénáři. Pro potřeby analýzy dopadu na rozpočet má být LPVO uvažován v základním scénáři. Tento přístup dle MZ umožňuje realističtější posouzení nákladů a zároveň chrání veřejný zájem.

Jedná se o další stanovisko, kterým MZ v kontextu absence jasně definovaných pravidel v ZVZP upravuje právní rámec možností a pravidel stanovení úhrad LPVO. Stanovisko je dostupné na odkazu: https://mzd.gov.cz/category/metodiky-a-stanoviska/stanoviska-a-metodicke-pokyny-v-oblasti-leciv/ .