Stanovisko SÚKL k využití LPVO jako komparátorů v řízeních o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady ze dne 28. 8. 2025 a správní řízení o stanovení MC a VaPÚ LP BEYONTTRA – změna obsahu podání, 20. 8. 2025
Shrnutí: SÚKL vydal dne 28. 8. 2025 Stanovisko k využití LPVO jako komparátorů v řízeních o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady, kterým navazuje na dříve vydaná stanoviska MZ ČR – Stanovisko MZD k využití LPVO s úhradou dle § 39da jako komparátora v řízení o trvalé úhradě LP a Stanovisko k správním řízením o orphan indikaci pro LP bez statusu LPVO. Ve svém stanovisku Ústav popisuje, jak postupovat při využití LPVO jako komparátoru v řízeních o trvalé úhradě a vydává doporučení pro přípravky bez orphan designace, které jsou určeny k léčbě vzácných onemocnění.
V nadepsaném Stanovisku SÚKL, které je v souladu se stanovisky MZ ČR, které jsme již dříve v Market Access Zpravodaji komentovali, jsou LPVO definovány jako přípravky, které byly takto stanoveny podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000, a které vstoupily do úhrad postupem dle ustanovení § 39da ZVZP. Zároveň uvádí, že LP bez orphan designace, i když jsou určeny k léčbě vzácných onemocnění, nemohou využít postup stanovení úhrady podle ustanovení § 39da ZVZP.
Pro přípravky bez orphan designace, které jsou určeny k léčbě vzácných onemocnění, SÚKL doporučuje žádat o dočasnou úhradu vysoce inovativního léčivého přípravku (VILP) podle ustanovení § 39d ZVZP.
V souladu s ustanovením § 39d odst. 3 ZVZP se pro stanovení dočasné úhrady totiž nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle ustanovení § 15 odst. 7 zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Tohoto postupu využil MAH LP BEYONTTRA (LL akoramidis) ve SŘ o stanovení MC a VaPÚ. Nadepsané SŘ bylo zahájeno jako SŘ o stanovení trvalé úhrady LP BEYONTTRA v indikaci léčba transthyretinové amyloidózy divokého typu zahájené u dospělých pacientů s kardiomyopatií (ATTR-CM). V základním scénáři původně žadatel předložil analýzu minimalizace nákladů (CMA) ve srovnání s komparátorem tafamidis (LP VYNDAQEL). Tomuto léčivému přípravku však byla úhrada z veřejného zdravotního pojištění stanovena na základě ustanovení § 39da ZVZP – tj. jedná se o LPVO.
Ze stanoviska MZ ČR a nyní i ze stanoviska SÚKL vyplývá, že LPVO s úhradou podle ustanovení § 39da ZVZP nelze použít jako komparátor v základním scénáři analýzy nákladové efektivity v řízeních o trvalé úhradě. Důvodem je odlišná definice účelné terapeutické intervence pro LPVO (viz věta třetí ustanovení § 15 odst. 7 ZVZP) oproti přípravkům v trvalé úhradě (viz věta druhá ustanovení § 15 odst. 7 ZVZP) – použití LPVO jako komparátoru by tak vedlo k metodologickým nesrovnalostem v hodnocení nákladové efektivity a následně k nerovnostem v posuzování nákladové efektivity hodnocené intervence ze strany Ústavu oproti jiným léčivým přípravkům v trvalé úhradě.
Ústav tedy vyzval žadatele k doložení odpovídající analýzy nákladové efektivity ve srovnání s placebem a zohlednění komparátoru tafamidis v alternativním scénáři. I pro analýzu dopadu na rozpočet Ústav požadoval zohlednění placeba jakožto relevantního komparátoru spolu s již uvažovaným tafamidisem v rámci terapeutického mixu v základním scénáři. V analýze dopadu na rozpočet je nutné LPVO zohlednit v základním scénáři v takovém zastoupení, aby nastavení analýzy odpovídalo reálné klinické praxi.
MAH LP BEYONTTRA na výzvu Ústavu zareagoval dne 20. 8. 2025 Žádostí o povolení změny obsahu podání, ve které žádal, aby SŘ bylo dále vedeno nikoliv jako SŘ o stanovení trvalé úhrady, ale jako SŘ o stanovení dočasné úhrady VILP. Ústav žádosti o změnu obsahu podání vyhověl.
Tento postup žadatele je v souladu s výše uvedeným doporučením Ústavu pro přípravky bez orphan designace a žadatel tak nebude nucen prokázat nákladovou efektivitu oproti placebu. Obdobného postupu využil i MAH LP ANDEMBRY (LL garadacimab) ve SŘ vedeném pod sp. zn. SUKLS90985/2025.