Změna VaPÚ LP OPDUALAG – Stanovisko k odvolání proti Rozhodnutí ze dne 29. 9. 2025 SUKLS329194/2024

Shrnutí: Ústav zamítl žádost o rozšíření úhrady LP OPDUALAG, proti čemuž se žadatel odvolal. Ústav nyní vydává Stanovisko k odvolání. Jablkem sváru je časový horizont CMA, který je dle žadatele vhodné uvažovat – vzhledem k farmakoekonomickým metodikám a očekávané délce trvání onemocnění – celoživotní, zatímco dle Ústavu – na základě dostupné klinické evidence – dvouletý. 

V nadepsaném správním řízení o změně VaPÚ LP OPDUALAG (fixní kombinace léčivých látek nivolumab a relatlimab) bylo dne 11. 8. 2025 vydáno Rozhodnutí, kterým Ústav nevyhověl žádosti o rozšíření podmínek úhrady (v rámci indikace maligní melanom), jelikož v požadované indikaci nebyla splněna podmínka nákladové efektivity. Proti negativnímu Rozhodnutí se následně MAH odvolal, načež Ústav nyní vydává Stanovisko k odvolání a předává spis odvolacímu orgánu.

Spor tkví v otázce časového horizontu analýzy typu CMA. Žadatel předložil CMA v celoživotním horizontu, přičemž náklady na komparátory uvažoval v celoživotním horizontu (resp. do progrese onemocnění), zatímco náklady na hodnocenou intervenci (HI) omezil na 2 roky – což odpovídá maximální délce léčby HI, kterou žadatel navrhl v indikačním omezení.

Ústav ovšem za vhodný horizont analýzy považuje právě 2 roky, jelikož v podkladové studii HI s mediánem sledování 13,2 měsíce byly přípravky v obou ramenech podávány do progrese onemocnění, přičemž právě při tomto způsobu podávání (do progrese) byla prokázána srovnatelná účinnost – přínosy jsou přitom spolehlivě ověřitelné pouze v horizontu 2 let. Při předčasném ukončení léčby HI oproti komparátorům tedy nebyla srovnatelná účinnost prokázána. S uvedeným ale žadatel nesouzní a proti závěrům Ústavu se odvolal, mimo jiné s odkazem na odborná doporučení a předchozí rozhodovací praxi Ústavu.

Nyní Ústav ve Stanovisku k odvoláním podrobněji popisuje kontext svého rozhodnutí – například právě z důvodu typu předložené analýzy, respektive průkazu pouze srovnatelné, nikoli vyšší, účinnosti nejde o shodnou situaci s předchozím správním řízením, ve kterém byla LP OPDUALAG stanovena VaPÚ v jiné subpopulaci (ve které byl prokázán klinický benefit a celoživotní horizont CUA byl akceptován). Podle Ústavu lze tedy s dostatečnou jistotou posuzovat klinický efekt pouze v horizontu 2 let. Delší časový horizont při uvažování léčby komparátory do progrese navíc nadhodnocuje náklady na komparátory, jelikož v praxi často dochází k ukončení léčby imunoterapií také z jiných důvodů než při progresi.

V otázce časového horizontu analýzy CMA nejde o technikálii: Ústav svým stanoviskem zdůrazňuje regulatorní prioritu nepřipustit, aby do úhradového systému vstoupila léčba, která na základě klinických podkladů z pohledu Ústavu nepředstavuje nákladově efektivní intervenci. Tento konzervativní přístup lze chápat jako ochranu veřejných prostředků, ačkoli je obecně ve zdánlivém rozporu s farmakoekonomickými (českými i zahraničními) doporučeními, která apelují na modelování v dostatečném (i celoživotním) horizontu k zachycení všech nákladů i přínosů. Rozhodné slovo bude mít samozřejmě odvolací orgán, kterému byl předán spis k vypořádání odvolání.