ITVISMA: kdy užší indikace znamená delší hodnocení JCA, relevance pro naše úhradová řízení
Dne 7. 9. 2026 bylo zveřejněno již čtvrté dokončené společné klinické hodnocení (Joint Clinical Assessment, JCA) v rámci EU HTA – hodnocení přípravku ITVISMA (onasemnogene abeparvovec, intratekálně „IT“) k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u pacientů od 2 let věku. K témuž datu bylo dále evidováno 16 probíhajících a 3 zastavená hodnocení (1x zpětvzetí žádosti, 2x nedostatek dat).
Od registrace LP ITVISMA (30. 6. 2026) do zveřejnění JCA zprávy uplynulo cca 10 týdnů – o něco déle než u předchozích tří hodnocení (Ojemda, Imdylltra, Zepzelca; 40–50 dní). Delší interval souvisí se změnou registrované indikace nahlášenou EMA v únoru 2026 (změna věku léčených z „od 6 měsíců” na „od 2 let”), v jejímž důsledku byla provedena revize rozsahu hodnocení. Změna sice znamenala zúžení cílové populace (tj. logicky by bylo očekáváno snížení požadavků a obsáhlosti spisu), přesto však došlo spíše k pozdržení hodnocení JCA. Uvedená skutečnost vede k zamyšlení nad rozdíly mezi pojetím hodnocení EU HTA JCA a pojetím SÚKLu ve správních řízeních (o stanovení VaPÚ na žádost).
Jako odlišnost v pojetí se nabízí způsob, jak se odvozuje rozsah (scope) hodnocení, tzv. PICO (Populace – Intervence – Komparátor – Outcomes ). V řízení na SÚKL je PICO definováno na základě žádosti a předložených dat – výchozím bodem jsou žadatelem navržené podmínky úhrady, které SÚKL ověřuje proti dostupné evidenci. V JCA naproti tomu platí, že PICO má být „policy driven“, tj. má pokrýt celou registrovanou indikaci a zohlednit užívané komparátory napříč všemi státy, bez ohledu na dostupnost dat. Tento postup vede k četným PICO a k nutnosti jejich konsolidace na přijatelný počet. Výstupem hodnocení JCA je pak sdílený vědecký podklad, o úhradě nadále rozhoduje každý stát samostatně.
Rozsah hodnocení ITVISMA definoval 7 populací a 14 PICO (celková populace (1) zahrnovala PICO 1-4), žadatel předložil data pro tři komparátory: nusinersen (LP SPINRAZA [má v ČR stanovenou úhradu], IT; PICO 1), risdiplam (EVRYSDI [má v ČR stanovenou úhradu], perorálně (PO); PICO 2) a nejlepší podpůrnou péči (BSC; PICO 3, zástupně kontrolní větev studie STEER). Srovnání s další registrovanou terapií (LP ZOLGENSMA, intravenózní podání, PICO 4) bylo pro celkovou populaci nedostatečné (nedostatečný překryv populací v relevantních studiích). Evidence pro celkovou populaci a další dvě úže vymezené populace (populace 4 a 5) byla přitom shodná – formálně tři populace [(1), (4), (5)], fakticky jediná dostupná studijní populace, což ilustruje rozdíl mezi „policy-driven” rozsahem a realitou dat. Data pro populaci (2) a populace (6)-(7) chyběla.
S čím počítat při podání žádosti o úhradu v ČR: SPINRAZA a EVRYSDI jsou v ČR hrazeny poměrně široce – symptomatičtí i asymptomatičtí pacienti, 2–4/2+ kopie SMN2, bez omezení dle chůze… Je však nutné si uvědomit, že tyto přípravky měly v době, kdy probíhalo hodnocení SÚKL, (a dosud mají) platný status orphan a úhrada jim byla stanovena postupem dle ustanovení dle § 39da zákona č. 48/1997 Sb. Nejsou tedy relevantními komparátory pro farmakoekonomiku ve standardních správních řízeních. Pro LP ITVISMA (jemuž nebyl v období registrace již přiznán status „orphan“) je proto nejvíce relevantním komparátorem fakticky jen nejlepší podpůrná léčba (BSC). Srovnání s LP SPINRAZA a EVRYSDI je v tuto chvíli relevantní pouze pro klinickou část hodnocení SÚKL (průkaz minimálně srovnatelné účinnosti), a to v případě žádosti o stanovení dočasné úhrady VILP – viz např. stanovisko MZ k SUKLS16563/2024 (VILP1, LP JAYPIRCA) i vlastní stanovisko SÚKL (https://sukl.gov.cz/ceny-a-uhrady-leciv/aktuality-pro-ucastniky/stanovisko-k-vyuziti-lpvo-jako-komparatoru-v-rizenich-o-stanoveni-nebo-zmene-vyse-a-podminek-uhrady/).
Jana Mazelová a Martin Kolek, CEEOR, s.r.o.
