Dendritické buňky v nemocniční výjimce: pro úhradu LPMT platí jiná měřítka než pro registrované léky
SÚKL 8. 10. 2026 vyvěsil návrh opatření obecné povahy (OOP) 08-26, kterým navrhuje stanovit úhradu 2 429 759,37 Kč (vč. DPH) na pacienta pro autologní imunoterapii dendritickými buňkami produkujícími interleukin-12 (SUKLS214688/2026). Léčivý přípravek pro moderní terapii (LPMT) není v EU registrován – používá se v režimu nemocniční výjimky (§ 49a zákona o léčivech) povolené 12. 3. 2026 na 2 roky pro nejvýše 24 pacientů se solidními nádory dětského typu vysokého rizika, a to jen na jednom pracovišti v ČR. Úhrada LPMT se stanovuje formou OOP (§ 15 odst. 5 zákona č. 48/1997 Sb.), její výše vychází z kalkulace výrobních nákladů. EMA nemocniční výjimku řadí mezi tři legální cesty použití LPMT, zároveň však varuje před neověřenými buněčnými terapiemi mimo registraci a klinická hodnocení, včetně terapií dendritickými buňkami.
Požadavky na důkazy se od standardu výrazně liší. Přínos Ústav posoudil na základě unicentrické, nerandomizované, nekontrolované observační analýzy 48 pacientů (Kyr et al., 2024), v níž jako kontrola sloužil předchozí průběh nemoci (událostí byla progrese, pokračující progrese, relaps nebo úmrtí). Medián celkového přežití 7,03 roku je počítán od diagnózy, tedy včetně období před vakcinací (od podání vakcíny 1,36 roku); bez komparátorové skupiny jej nelze přičíst účinku přípravku. Celkový efekt na přežití bez události nebyl statisticky významný (HR 0,78; p = 0,360). Příznivý efekt autoři zachytili až v dodatečně vymezených podskupinách – po více než 2 letech od diagnózy (HR 0,53; p = 0,048) a při kontrolovaném onemocnění (HR 0,16), zatímco v prvních 15 měsících (HR 2,9; p = 0,067) a u progredujícího onemocnění (HR 2,5; p = 0,047) byly výsledky po vakcinaci horší; vakcína se tak podle autorů jeví účinnější u méně agresivních onemocnění. „Silný synergický efekt“ s inhibitory kontrolních bodů (HR 0,40) se ukázal až po změně parametrizace modelu (původní model: HR 2,6; p = 0,180) a oba závažné imunitně podmíněné nežádoucí účinky stupně 3/4 se vyskytly právě při souběžném podávání nivolumabu.
Za komparátor Ústav označil standardní léčbu bez přídatné terapie, srovnání s ní však studie neposkytuje; limitace dat Ústav vzhledem k nemocniční výjimce považuje za „očekávatelné“ – přidanou hodnotu terapie kvantifikovat nelze. Analýzu nákladové efektivity Ústav „nepovažuje za relevantní“, postačil dopad na rozpočet 41,3 mil. Kč pro 17 pacientů (max. 58,3 mil. Kč pro 24 pacientů). Námitky Svazu (nadhodnocená úhrada, rozpor s veřejným zájmem) i VZP (data o přežití nejsou jednoznačným podkladem pro rozsah přínosu) vzal Ústav sice na vědomí, ale na svých závěrech setrval.
Jiná měřítka než ve správních řízeních – i než v dřívějším OOP pro LPMT. U registrovaných LP Ústav vyžaduje komparativní data a (vyjma stanovení dočasné úhrady VILP) také průkaz nákladové efektivity. Odlišný byl i postup u LPMT HOLOCLAR (OOP 04-20, 2020), který sice též srovnávací data neměl (pivotní studie retrospektivní, nekontrolovaná, n = 104), prošel však registrací v EU a Ústav navíc hodnotil nákladovou efektivitu a zohlednil její výsledek (úhradu zpočátku omezil na unilaterální postižení).
Ve zkratce – úhrada LPMT v nemocniční výjimce (OOP 08-26) stojí na nákladové kalkulaci a non-komparativních datech, bez farmakoekonomického hodnocení. Nároky na doložení přínosu i na opodstatnění nákladů jsou v tomto případě výrazně nižší než ve správních řízeních s registrovanými LP; oproti dřívějšímu OOP (LPMT HOLOCLAR) chybí registrace i farmakoekonomické hodnocení.
Doporučujeme sledovat vypořádání případných připomínek (lhůta činila 5 dnů) a finální znění OOP 08-26.
Jana Mazelová a Martin Kolek, CEEOR
