Připravovaná úhradová cesta pro léčiva na vzácná onemocnění
Ministerstvo zdravotnictví připravuje rozšíření možností systémové úhrady léčiv určených pacientům se vzácnými onemocněními. Zamýšlená úprava míří na přípravky registrované k léčbě vzácného onemocnění, které však nemají evropskou orphan designaci, a proto nemohou využít zvláštní řízení podle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění. O trvalou nebo dočasnou úhradu mohou usilovat jinými cestami, jejichž podmínky však nemusí odpovídat specifikům této oblasti. Předpokládaná účinnost změny je od roku 2028, přesný termín ani konečná podoba pravidel zatím nejsou potvrzeny.
Navrhovaný mechanismus nemá být otevřen všem léčivům pro vzácná onemocnění bez orphan designace. Možnost využití této cesty se má odvíjet od existence léčivého přípravku, který již má pro stejnou indikaci stanovenou úhradu v režimu pro orphan léčiva. Nově posuzovaná terapie bez orphan designace by vůči němu musela prokázat alespoň srovnatelnou účinnost. Při obdobném klinickém přínosu by zároveň měla být pro systém veřejného zdravotního pojištění méně nákladná. Ani v případě doložení vyšší účinnosti by náklady neměly přesáhnout náklady referenční léčby. Přesné vymezení klinických důkazů, způsob výpočtu nákladů i další procesní podmínky se mohou v pokračujícím legislativním procesu změnit.
Pro farmaceutické společnosti proto nebude příprava podání takovou cestou spočívat pouze v kalkulaci ceny. Klíčové bude přesvědčivě doložit relativní účinnost a bezpečnost vůči již hrazenému přípravku s orphan designací. Chybí-li přímé randomizované srovnání, přicházejí v úvahu nepřímé metody, například NMA, MAIC, STC, či inovativní ML-NMR. U vzácných onemocnění však často narážejí na malé a heterogenní soubory pacientů, rozdílné definice klinických parametrů a omezený překryv studijních populací. Zejména u populačně adjustovaných srovnání může velmi nízká efektivní velikost vzorku (effective sample size, ESS) dále zhoršovat přesnost výsledků i jejich důvěryhodnost. U budoucích klinických programů proto může být vhodné včas zvážit přímou studii non-inferiority vůči již hrazené terapii, s řádně zdůvodněnou hranicí non-inferiority.
Konkrétní požadavky ale zatím stanoveny nejsou. Otevřená zůstává i systémová otázka: jak budou přípravky hrazené novým postupem vystupovat jako komparátory v následných standardních řízeních? Jejich náklady totiž mají vycházet z úhrady léčivých přípravků hrazených dle § 39da, u kterých se výše ICER, vzhledem k hranici ochoty platit, neposuzuje.
Důležitým doplňkem klinických studií mohou být také důkazy z reálné klinické praxe (real-world evidence, RWE), zejména kvalitní registry a observační studie. Mohou zpřesnit odhad dlouhodobých výsledků léčby, popis cílové populace, využívání zdravotních služeb a skutečných nákladů. Neodstraňují však automaticky nejistotu způsobenou absencí přímého srovnání.
Společnostem s potenciálně vhodnými přípravky pro tuto cestu proto doporučujeme již nyní prověřit splnění předpokládaných podmínek, zmapovat dostupné důkazy a identifikovat chybějící data i potřebu dalších analýz. Pokud mechanismus skutečně začne fungovat v roce 2028, předem připravená klinická a farmakoekonomická dokumentace může podstatně urychlit podání žádosti o úhradu.
Robert Chlád a Aneta Schimmerová, PharMAHTA s.r.o.
