Od nejistoty k důkazu: mění se role RWE v životním cyklu inovací
U inovativních léčiv často nelze při vstupu do systému úhrad odstranit veškerou nejistotu. Stále důležitější proto není pouze to, jaké důkazy máme při vstupu k dispozici, ale také jak budou zbývající nejistoty následně sledovány a vyhodnocovány.
Tento přístup je zřejmý i na evropské úrovni. Joint Scientific Consultations (JSC) umožňují během plánování klinického vývoje konzultovat požadavky na evidenci pro budoucí JCA. Součástí JSC může být také diskuse o Post-Launch Evidence Generation (PLEG), pokud navazuje na plánovanou klinickou studii. PLEG tak umožňuje již v průběhu klinického vývoje uvažovat o tom, jaké dodatečné důkazy bude vhodné získat po uvedení léčiva do klinické praxe.
Princip následného doplňování evidence není cizí ani českému systému. U VILP může SÚKL již v rozhodnutí vymezit chybějící údaje o účinnosti, účelnosti intervence nebo výsledcích léčby v klinické praxi, které jsou potřebné pro následné rozhodování. Obdobný mechanismus se uplatňuje také u LPVO. Data z klinické praxe mohou obecně podpořit také outcome-based risk-sharingová schémata, včetně pay-for-performance, kdy je finanční plnění navázáno na skutečně dosažené výsledky léčby. Podobnou logiku „řízené nejistoty“ využívá i nový Portál Inovace VZP. U vybraných inovací pracuje s pilotním ověřením, předem definovanými ukazateli a následným rozhodnutím podle získaných výsledků.
Nový krok tímto směrem nyní přináší Slovensko. Novela zákona č. 363/2011 Z. z., účinná od 1. listopadu 2026, u léčiv kategorizovaných podle § 7 odst. 5 nově umožňuje již v rozhodnutí identifikovat údaje o účinnosti nebo výsledcích léčby v klinické praxi, které nejsou dostatečně známé nebo prokázané a nesou určitou nejistotu. Držitel registrace následně musí mezi 750. a 850. dnem od příslušného rozhodnutí předložit aktualizovaný farmakoekonomický rozbor a zapracovat do něj data z klinické praxe podle § 16 odst. 11. Pokud tato data nejsou dostupná, využije jiná dostupná data z klinické praxe nebo klinických studií. Samotné následné farmakoekonomické přehodnocování přitom ve slovenské legislativě existovalo již dříve. Novinkou je především explicitní propojení předem identifikovaných nejistot s následným sběrem dat z klinické praxe a jejich využitím při přehodnocení.
RWE se tak posouvá z role dodatečného zdroje dat k součásti evidence strategie během celého životního cyklu inovace. Ne každou nejistotu je nutné vyřešit před vstupem – klíčové je ale předem vědět, která data chybí, jak budou získána a jak mohou ovlivnit následné rozhodování o úhradě či nastavení sdílení rizika mezi plátcem a výrobcem.
Robert Chlád a Aneta Schimmerová, PharMAHTA s.r.o.
