Říjnová jednání poradního orgánu MZ k orphanům: ENSPRYNG a AGAMREE
Poradní orgán MZ pro úhradu léčiv pro vzácná onemocnění projedná na neveřejných jednáních 6. 10. 2026 ENSPRYNG (satralizumab) a 19. 10. 2026 AGAMREE (vamorolon). Právě výstup jednání poradního orgánu je klíčový pro závazné stanovisko MZ a následné rozhodnutí Ústavu.
LP ENSPRYNG (LL satralizumab) je určen pacientům od 12 let s onemocněním spektra neuromyelitis optica se séropozitivitou na protilátky třídy IgG proti akvaporinu-4 (NMOSD AQP4-IgG+), v monoterapii i v kombinaci s imunosupresivy. Registrační studie satralizumabu doložily snížení rizika relapsu oproti placebu (prodloužení doby do prvního relapsu), účinnost vůči komparátorům, které SÚKL považuje za relevantní (ravulizumab, rituximab, tocilizumab), je však „nedoložená“ („nelze vyhodnotit“). Oproti navrhovaným podmínkám úhrady Ústav nepovažuje za dostatečně podložené umožnění „laterálního switche“ na satralizumab při intoleranci, nežádoucích účincích či nedostatečné účinnosti jiného léčiva (nepodpořeno dostatečnými odbornými podklady).
ICER v přepočtu SÚKL se z perspektivy plátce i celospolečenské pohybuje mezi 5,8 a 7,5 mil. Kč/QALY; počítán je pouze vůči placebu, resp. vůči azathioprinu s placebem. Předpokládaný dopad na rozpočet (úsporu) Ústav s ohledem na uzavřené cenové ujednání pro komparátor ravulizumab nepovažuje za relevantní. Smlouvy o ceně jsou uzavřeny (s VZP i Svazem), jejich výše je kryta obchodním tajemstvím. Nedoloženo zůstává zlepšení kvality života a data pro adolescenty jsou omezená.
LP AGAMREE (LL vamorolon) je (dle aktuálního SmPC) registrován k léčbě Duchennovy svalové dystrofie od 2 let věku, o úhradu je žádáno pro pacienty od 4 let věku. Za komparátory SÚKL uznal prednison a deflazakort a srovnatelnou účinnost s nimi akceptoval. Bezpečnostní profil byl u vamorolonu příznivější (absence negativního ovlivnění růstu).
ICER z perspektivy plátce v základním scénáři SÚKL činí 13,3 (vs. prednison) a 7,5 mil. Kč/QALY (vs. deflazakort); z celospolečenské perspektivy 12,6 mil. Kč/QALY (vs. prednison), respektive 7,2 mil. Kč/QALY (vs. deflazakort). Dopad na rozpočet (bez zohlednění ujednání uzavřených s VZP i Svazem) činí 46,0–186,6 mil. Kč ročně v 1.–5. roce. Scénář zohledňující uzavřené smlouvy je sice „příznivější“, VZP však uvádí, že ujednání „nereflektuje nejistoty přínosu“. Chybí data o kvalitě života, přežití a dospělých pacientech i kritéria pro ukončení léčby.
Pro představu: ENSPRYNG (postoupen na MZ 15. 9.) a AGAMREE (22. 9.) jsou spolu s AMVUTTRA (30. 9.) aktuálně jedinými řízeními LPVO, která jsou ve fázi po postoupení na MZ v očekávání rozhodnutí poradního orgánu.
U dosud ukončených řízení zahájených v letech 2024–2025 trvala fáze od postoupení na MZ do nabytí právní moci v mediánu 82 dní (51–265 dní); cesta od zahájení řízení k postoupení na MZ trvala v mediánu 11,5 měsíce (7–19 měsíců) (pozn.-kalkulace neuvažuje s přerušením řízení). Z řízení zahájených v roce 2025 je zatím ukončeno pět, deset dalších má vydanou hodnoticí zprávu, ale na MZ dosud postoupeno nebylo (osm z nich je přerušeno). Z řízení zahájených v roce 2024 skončila zastavením čtyři z 19. Letos (do 30. 9. 2026) bylo postoupeno na MZ k projednání poradním orgánem šest řízení LPVO, v celém roce 2025 to bylo dvanáct. Pravomocně bylo letos ukončeno šest řízení (v roce 2025 dvanáct), bez ohledu na rok zahájení.
S ohledem na přetrvávající klinické i ekonomické nejistoty u obou přípravků bude výsledek jednání poradního orgánu obtížné předvídat, a proto pro Vás budeme další vývoj pečlivě sledovat.
Jana Mazelová a Martin Kolek, CEEOR
